Viết lại DNA để chữa bệnh tim di truyền

Xét nghiệm ADN là phương pháp phân tích để xác định các yếu tố về gen

Nhóm CureHeart đã được Quỹ Tim mạch Anh (BHF) tài trợ 30 triệu Bảng để phục vụ những nghiên cứu chuyên sâu.

Các nhà nghiên cứu sử dụng những kỹ thuật phân tích di truyền chính xác với mục đích ngăn chặn các gen bị lỗi; Sau đó, phát triển thử nghiệm phương pháp điều trị cho các bệnh tim di truyền. Những thử nghiệm trên động vật đã chứng minh các kỹ thuật này có hiệu quả.

Ảnh minh họa

Giáo sư Sir Nilesh Samani, Giám đốc Y tế của BHF, cho biết: “Đây là thời điểm quyết định đối với y học tim mạch. CureHeart có thể tạo ra phương pháp chữa trị cho các bệnh cơ tim bằng cách loại bỏ gen lỗi di truyền qua nhiều thế hệ; Đồng thời mở ra một kỷ nguyên mới về bệnh tim mạch chính xác".

Bệnh cơ tim di truyền ảnh hưởng đến khoảng 260.000 người ở Anh và chúng có thể gây đột tử hoặc suy tim tiến triển ở mọi lứa tuổi. Trên thực tế, nguy cơ các gen bị lỗi này di truyền cho thế hệ sau với tỷ lệ 50/50. Do vậy, có thể nhiều thành viên trong cùng một gia đình sẽ bị suy tim, cần ghép tim hoặc chết khi còn trẻ.

Một đoạn DNA (Ảnh minh họa)

Một thành viên của CureHeart chia sẻ: Sau 30 năm nghiên cứu, các nhà khoa học đã phát hiện ra nhiều gen lỗi di truyền gây ra các bệnh cơ tim khác nhau và cách thức chúng hoạt động. Các nhà khoa học tại CureHeart đang chuẩn bị cho những thử nghiệm lâm sàng trong 5 năm tới".

Nhận định về quá trình nghiên cứu mang tính đột phá của nhóm CureHeart, Giáo sư Hugh Watkins đến từ khoa Y khoa Radcliffe của Đại học Oxford, nói: “Đây là cơ hội giải tỏa nỗi lo thường trực về đột quỵ, suy tim và nhu cầu cấy ghép tim đối với các bệnh nhân ngày càng lớn hiện nay”.

Mục đích của nghiên cứu mới là sửa chữa hoặc làm “im lặng vĩnh viễn” các gen bị lỗi gây ra các vấn đề về tim mạch. Tiến sĩ Christine Seidman, Giáo sư y khoa tại Trường Y Harvard - đồng trưởng dự án CureHeart, khẳng định: “Phương pháp chữa trị bệnh tim bằng gen đầu tiên trên thế giới có thể tạo ra một bước nhảy vọt trong y học tim mạch. Đây chắc chắn là bước đi đầy hứa hẹn đối với hàng triệu người trên thế giới đang sống chung với bệnh tim di truyền”.