Đã có thuốc chống ung thư được FDA phê duyệt

Đây sẽ được coi là liệu pháp trị liệu gen đầu tiên xuất hiện trên thị trường. Thuốc mang đến cơ hội thứ hai cho một số bệnh nhân bị bạch cầu mà các thuốc chữa trị đường huyết đầu tiên đã thất bại.

Một nhóm các chuyên gia đã bỏ phiếu tán thành loại thuốc trị liệu miễn dịch, gọi là Tisagenlecleucel, với căn bệnh bạch cầu mà thường phổ biến hơn ở trẻ em. Mười thành viên của ủy ban đã bỏ phiếu ủng hộ và một người bỏ phiếu sớm mất quyền biểu quyết mà không có phiếu chống lại.

Thuốc cho phép các tế bào miễn dịch của bệnh nhân nhận ra và tiêu diệt nguồn ung thư: đồng nghĩa với việc một tế bào miễn dịch khác cũng bị tiêu diệt. Nghiên cứu trình bày cho ủy ban nghiên cứu thuốc như là một phương pháp để điều trị cho trường hợp tái phát bệnh ung thư máu được biết đến như bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp B tế bào... Theo Viện Ung thư Quốc gia, đây là dạng ung thư phổ biến nhất ở trẻ em.

Theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Bệnh tật Hoa Kỳ, gần 5.000 người được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính vào năm 2014, đây là năm ghi nhận gần đây nhất. Mặc dù hơn một nửa số người bị chẩn đoán này là trẻ em và thanh thiếu niên, nhưng chỉ có 14% số người tử vong trong năm đó.

Tiến sĩ Stephan Grupp, Giám đốc Chương trình Miễn dịch Ung thư tại Bệnh viện Nhi Đồng Pennsylvania, cho biết: "Những bệnh nhân không phản ứng với hóa trị thường gặp rất nhiều khó khăn". Bệnh viện của ông là một trong 26 trung tâm lâm sàng tham gia nghiên cứu, và ông giữ cương vị như là điều tra viên hàng đầu ở đó. Ông đã nghiên cứu và điều trị bệnh nhân với Tisagenlecleucel trong hơn năm năm và nhận được hỗ trợ nghiên cứu từ Novartis (Tập đoàn chăm sóc y tế Thụy Sĩ).

Tiến sĩ Diefenbach cho biết thuốc có tác dụng phụ có thể gây tử vong, như hội chứng giải phóng cytokine hoặc CRS, trông giống như tình trạng bị nhiễm trùng và khiến huyết áp giảm xuống mức nguy hiểm. Điều này có thể hạn chế tính khả dụng của thuốc đối với những bệnh viện được trang bị đặc biệt để đối phó với sự phức tạp này.

Trong nghiên cứu quan trọng này có thông báo quyết định của ủy ban, khoảng một nửa trong số 68 bệnh nhân nhận thuốc CRS cao cấp. Mặc dù không có ai chết nhưng một số ít bệnh nhân bị các phản ứng phụ về thần kinh như chứng động kinh và ảo giác.

Và bởi vì phương pháp điều trị này giết chết một loại tế bào miễn dịch nên bệnh nhân có nhiều khả năng bị nhiễm trùng. Có ít nhất ba bệnh nhân tử vong do các bệnh nhiễm trùng khác nhau bao gồm virut, vi khuẩn và nấm sau hơn một tháng truyền thuốc.

Tuy nhiên, hiệu quả tổng thể của thuốc và tình trạng thiếu các lựa chọn khác dường như đã giành được sự ủng hộ của Ủy ban: Trên cơ sở dữ liệu sẵn có, bệnh nhân có 89% cơ hội sống sót ít nhất 6 tháng và 79% cơ hội sống sót từ một năm trở lên, phần lớn là không tái phát tại thời điểm đó.

Tisagenlecleucel là một loại liệu pháp miễn dịch được gọi là thụ thể kháng nguyên chimerzym, hoặc CAR-T. Thuốc CAR-T như tisagenlecleucel được tạo ra bằng cách loại bỏ các tế bào miễn dịch khỏi bệnh nhân, biến đổi gen chúng bằng cách sử dụng virut và đưa trở lại cơ thể bệnh nhân. Virus này tạo ra một thụ thể tế bào mới nhắm đến thụ thể trên các tế bào ung thư: được gọi là CD19. Sự thay đổi của các tế bào khiến chúng tấn công tế bào ung thư.

Phương pháp sửa đổi DNA của tế bào miễn dịch về mặt lý thuyết có thể dẫn đến các loại ung thư khác - một mối quan tâm lâu dài cho liệu pháp gen. Nhưng cho đến nay các nhà nghiên cứu đã không tìm thấy trường hợp này xảy ra với việc điều trị CAR-T. Brody cho biết có thể phải mất hàng chục năm để kết luận rằng điều này không xảy ra. Tuy nhiên khả năng xảy ra bất cứ sự bất lợi nào chắc chắn nhỏ hơn khả năng chết do ung thư tái phát.

Nhóm nghiên cứu về giấc ngủ Ung thư Trẻ em của Baldrick cũng cho rằng đây thực sự là một bước ngoặt trong việc quản lý căn bệnh này. Dự kiến FDA sẽ đưa ra quyết định cuối cùng vào tháng 10.